Esta será la primera vez en el mundo que se emplee terapia genética en pacientes humanos enfermos de Parkinson. En concreto, el nuevo tratamiento reajusta un grupo específico de células que se han vuelto hiperactivas en una de las partes afectadas del cerebro, lo que provoca algunas de las limitaciones de movimiento y otros de los síntomas asociados al Parkinson.
Estos enfermos padecen pérdidas de un grupo concreto de células nerviosas fabricantes de dopamina. La falta de dopamina, una molécula que emite señales, deriva en una alteración de la actividad de las redes del cerebro que controlan el movimiento. En el centro de estas redes se encuentra el núcleo subtalámico, sobreactivado en los enfermos de Parkinson. Por ello, cuando logra silenciarse este núcleo los síntomas de la enfermedad se reducen. “Estamos muy satisfechos porque los resultados demuestran que esta terapia puede detener o retrasar la progresión de la enfermedad”, señala uno de los autores, el profesor Dr. Matthew During, profesor de Medicina Molecular.
La nueva terapia genética inyecta el gen GAD en un vector viral AAV (virus adeno-asociado) para llegar directamente a las células hiperactivas, de manera que el gen las reajusta y la actividad de las redes cerebrales que controlan el movimiento vuelve a la normalidad.
Ya en 1994, los Dres. Kapplit y During fueron los primeros en demostrar que el AAV podía ser un vehículo eficaz y seguro para la terapia génica cerebral. Hasta el momento el virus se ha empleado con éxito en numerosos ensayos clínicos genéticos y nunca se ha asociado con ninguna enfermedad. En esta ocasión, los científicos evaluaron los resultados por medio de cinco ‘tests’ de conducta en ratones. Además, ensayos con primates demostraron la seguridad de la terapia.
Aunque los tratamientos médicos disponibles en la actualidad para esta enfermedad son eficaces en muchos aspectos, algunos pacientes pueden llegar a volverse resistentes al tratamiento o bien padecer algunos efectos secundarios. Estas terapias tratan de destruir las áreas del cerebro hiperactivas o bien de instalar electrodos para ‘calmarlas’, “y en ambos casos hay algunas limitaciones y efectos adversos”, explica el Dr. Kaplitt, “lo que nosotros intentamos es ajustar las señales químicas de estas áreas del cerebro para lograr un funcionamiento ‘normal’; lo que significa que explotamos la mejor parte de la actual terapia pero de una manera menos dañina e invasiva”.
(Este articulo fue tomado con la debida autorizacion escrita de:http://praxis.paginadigital.com.ar)
